多肽是一类独特的药物，也是全球医药的重要治疗方法。自1920年全世界第一个多肽胰岛素被发现，其后的产品包括激素替代品（胰岛素和促肾上腺皮质激素）、天然来源分离出的抗菌素（杆菌肽，短杆菌肽D和多粘菌素B）被陆续开发出来。

　　从1970年代开始，合成激素类似物（莎拉欣，去氨加压素和促性腺激素）成为治疗性多肽产业的主要关注点，而如今，重组技术已用于制造激素替代品（甲状旁腺激素和胰高血糖素）和类似物（杜拉鲁肽，胰岛素类似物和Teduglutide），可用于众多治疗领域。截至2021年已有100多种肽被批准用于人类。通常，多肽是化学合成的，是来源于细胞并由生物技术衍生的，或者是从天然产物中分离出来的，然后通过向重组产物中添加脂质结合物或通过对天然衍生产物的化学修饰。

　　多肽类药物涵盖众多不同种类的多肽分子，并以多种方式制造，也包括非多肽类的修饰（non-peptide modifications）。尽管多肽药物的确切定义是一个有争议的问题，但基于多肽的疗法，多肽长度的范围可以从3到100个氨基酸（amino acids,AA）。

　　多肽药物结构上介于小分子和蛋白质之间，具有高特异性和低毒性的独特优势。在鉴定与疾病发病机理有关的新受体和靶标方面，独特且有价值的完整的多肽全库结合高通量筛选（HTS）的技术已被成功的发展出，此技术对多肽的筛选发现苗头化合物用于治疗疾病上迈出重要的一步。

　　然而，某些多肽内在特性，例如代谢不稳定和需要肠胃外给药途径，是多肽药物开发及成药性的主要障碍。以上的这些障碍可以用化学合成的多肽通过使用非蛋白氨基酸（non-proteogenic amino acids）改善代谢稳定性来克服这些挑战，或者使用化学药品（例如聚乙二醇,PEG）增强穿膜运输。

　　此外，多肽开发的最具挑战性的阶段是临床前阶段。由于多肽不能像小分子那样通过扩散到达细胞靶标，亦不能通过细胞膜后，直接与胞内受体结合而发挥作用，因此通过体外和体内试验来确定其药理和药代动力学试验极具有挑战性。

　　与任何其他生物技术一样，多肽的开发和安全性评估也面临着各种复杂的挑战。其中包括在多肽疗法的开发过程中，缺乏监管法规导致了几个问题。这些问题包括但不限于–在开发化学合成的与生物技术衍生的肽时需要遵循的监管法规、毒理学实验动物模型选择的策略、遗传毒性和免疫原性评估是否具有附加价值，是否需要对含有非蛋白氨基酸的肽进行额外的毒理学研究。

　　因为全球缺乏针对多肽开发的具体医事注册监管法规，该类药物的非临床安全性评估只能主要依赖于将现有的小分子药物[国际协调联盟ICH S1-S5,S7-S8,M3(R2)]和生物制药的[ICH S6(R1)]医事注册监管指导法规，但是针对多肽的指导法规仍然有限。