医药行业是“十四五”规划中多次被点名的行业。无论是“加强原创性领先科技研究”，还是“打造产业体系新支柱”，医药行业都被寄予厚望。

　　这个行业的危险众所周知。高投入、高风险这样简单的词语，很难概括一个原创新药的“九死一生”。

　　“全球统计数据显示，新药研发成功率已经从10%下降到现在的2-3%。”中国科学院计算技术研究所(以下简称“中科院计算所”)袁哲图灵达尔文实验室副主任虞照用数据说话。这个概率低于“九死一生”，达到50条命比1的比例。

　　在这种情况下，产业部门更倾向于低风险的后续创新。比如PD1相关的R&D项目因2018年获得诺奖而再次频繁上马，CAR-T技术因治愈美国前总统的肿瘤而闻名，这也让药企趋之若鹜。

　　R&D资源跟风创新的热潮，使得我国医药领域“供给侧”矛盾凸显:高端好药严重不足，低端仿制药过剩。

　　要带动医药行业主动走向真正的创新，需要科研院所和药企解决新药研发过程中的痛点，让创新主体尝到原始创新的“甜头”。

　　临床试验失败是新药研发失败的主要原因，被业内称为“死亡谷”。走进“死亡谷”最大的困惑是，理论上它明确有效地针对目标，但为什么在人体上却无效？

　　目前临床试验阶段的方案设计和人群选择还是比较盲目的。中国科学院计算技术研究所西部先进技术研究院常务副院长张春明说，事实上，大量已发表的论文都包含了这些问题的答案，但它们浩如烟海，人类的能力无法分析。

　　换句话说，你可以通过阅读所有的文献来寻找答案，但这项工作仅靠人力是做不到的。

　　“仅去年一年，可以检索到的与新冠肺炎有关的论文数量就从0增加到了11万篇。这种学习量是人力资源取之不尽的。”虞照说。

　　基于超级计算机的人工智能可以做到。虞照解释说，依靠中国科学院高性能计算机研究中心的中国超级计算机，R&D团队从世界各地发表的所有生命科学论文中获取数据，并将其转化为知识。根据全数据和人工智能算法生成的模型，建立数字化药物研发平台。

　　这个平台是如何运作的？例如，通过分析一个患者的外显子基因数据，将个性化基因与药物数字平台中的细胞内事件联系起来，模拟信号通路的开启，可以像理论一样预测这个患者体内的信号通路是否被激活，进而预测临床试验药物到达某个患者的效果。

　　通过人工智能的判断，可以找到特定人群的有效药物。虞照说，“以治疗癌症的抗血管生成药物为例。目前一般有效率为20%，但哪个有效，哪个无效的机制至今未解。而我们的机理研究，通过建立判断模型，提前预测人群，可以达到近90%的有效率。”