近些年来，基于国家新政策的支持，国内的生物医药行业已经成为发展最活跃的行业，医药研发进展可以说是飞速发展。鉴于药监局的监管政策在一直更新，从事医药研发的企业和人员愈来愈多。考虑从事医药研发的新人的增加，很有必要将新药研发的基本流程做一个简单梳理。

　　现代化药物的概念除了我们传统意义上的小分子化合物（如阿司匹林，青蒿素），还包含多肽、蛋白质和抗体，（寡）核苷酸，小分子—抗体复合物，以及疫苗。下面以传统的小分子化合物药为例，就新药（主要以1.1类创新药为例）研发从无到有，到最后上市的基本流程做一个概述。

　　新药的发现（DrugDiscovery）

　　1.药物作用靶点（target）以及生物标记（biomarker）的选择与确认

　　初期我们对药物作用靶标认知有限，常常只知道有效，但不知道为何起效。例如，百年来，我们知道阿司匹林（aspirin）具备解热、消炎、止痛、抗血栓，甚至于抗癌作用。一直到1971年，英国人JohnR.Vane在《Nature》期刊发文才阐明了Aspirin作用机理为抑制前列腺素合成，并于1982荣获Nobel生理和医学奖。现代化生物医学的研究进展，以及人类基因图谱的建立，让我们人类对疾病的机理了解更为准确，为新药研发提供了清晰的方向、具体的靶标。

　　2.先导化合物（leadcompound）的确定

　　一旦选定了药物作用的靶标，药物化学家（medicinalchemist）首先要找到一个对该靶标有作用的化合物。这一个化合物可以来自于天然产物（动物、植物、海洋生物）；也可以是根据靶标的空间结构，计算机模拟设计、合成的化合物；还可以根据文献报道或以前其它项目的研究发现。例如，某一类化合物具备作用于该靶标的药理活性或副反应等等。治疗勃起障碍的药物Viagra就是由其副作用开发而成。目前我们常用的方法是跟踪国外研发机构对某一靶标的药物开发，以他们的化合物作为先导，期望设计出更优秀的化合物。

　　3.构效关系的研究与活性化合物的筛选

　　围绕先导化合物，设计并合成大量新化合物，通过对所合成化合物活性数据与化合物结构的构效关系分析，进一步有效的指导后续的化合物结构优化和修饰，以期得到活性更好的化合物。

　　4.候选药物（candidate）的选定

　　通过构效关系研究，几轮优化所有筛选出来的满足基本生物活性的最优化合物，一般就选作为候选药物，进入开发。此时，从事新药发现的药物化学家工作暂告结束。

　　临床前研究（Pre-clinic toxicology studies）

　　候选药物确定后，新药研发就进入开发阶段（development），药物开发第一阶段的目标就是完成临床前的毒理学研究，向药监部门提交“实验用新药”（investigational new drug,IND）申请。新药开发需要多学科的协作，比如合成工艺（process chemistry），毒理学，药理学，药代动力学，制剂，等等各学科的协作，另外，所有专业都需要分析化学的支持。