创新药，在确定候选药物过程中，无论是预试验、还是正式试验，都需要药理毒理数据的及时支撑，以供判断如何进行下一阶段的开发工作，亦或终止开发……近年来，随着我国新药开发的广泛铺开，I期临床申请所需要做的药理毒理等安全性评价工作不再神秘，已形成了系统的SOP。

　　药理，应包括已完成的用于提示药效的非临床试验结果。

　　毒理，须分项列出安全药理学试验、单次给药毒性试验、重复给药毒性试验、遗传毒性试验、生殖毒性试验、致癌试验以及其他毒性试验；如果有些研究还没有进行或不需要进行，需要说明理由和依据。

　　非临床药代动力学研究：须介绍药物的ADME；如果有些研究还没有进行或不需要进行，需要说明理由和依据。

　　药效为主要药效学研究。毒理，须注意试验动物对候选药物的敏感性，合理的应用啮齿类和非啮齿类动物，如出现计划之外的动物死亡，须详细记录整理死亡原因，以合理判断是否继续项目的开发；同时，根据当前的审评要求，Ames试验可以提前预试。而ADME，不论预试验还是正式试验，除特殊品种外，大家关注度最高的为代谢。

　　药理毒理信息应包括非临床研究综述、药理作用总结报告、毒理研究总结报告、药代动力学总结报告以及各项研究报告。申请人应该提交所有已完成的非临床试验，包括对药物的探索性非临床药理与毒理研究，以使审评部门可以做出此阶段整体评价。

　　非临床研究综述应提供已完成的非临床研究的概要信息，各项试验可依次列出。

　　1.概述非临床试验研究的试验策略，试验实施日期。

　　2.非临床研究设计的依从性信息及偏离设计的情况。

　　3.受试物与药学研究和临床试验样品的质量可比性分析结果。

　　4.列表说明非临床试验的总体研究项目与编号、研究机构、研究地点，非临床研究综述应有签字和日期。

　　5.系统呈现动物毒理研究及毒代动力学结果，应特别关注可能危害人体安全的信息。

　　6.非临床研究结果对临床试验具有支持性的依据。

　　7.遵循药物非临床研究质量管理规范（GLP）的声明。对于未完全遵循上述法规的情况，应说明原因，并提供可能对试验结果造成影响的解释。

　　药理学研究的总结

　　概述体内外药理作用及其作用机制，以及次要药效学信息。新药的药效学研究应采用公认的体内外试验系统和指标来开展，尽量采用更新的体内模型来开展作用机理相关的有效性研究，并提供药效与暴露关系的研究信息。药效学研究应提示新药与临床疾病治疗的相关性和有效性潜能。有效性信息通常不会成为延迟进行临床试验的主要原因。但应在I期临床试验申请时提交。

　　毒理学研究的总结

　　需要阐述毒性反应的程度、严重性和持续时间、剂量相关性、可逆性、种属及性别差异。特别关注重复给药毒性反应信息、动物死亡、病理学检查、局部耐受性、其他需特别说明问题。毒理研究结果评价应关注毒性反应相关性的逻辑评价，并说明外推人体的风险预测。评价因素包括动物种属、动物数量、给药剂量、给药周期、暴露量及其与人体最大暴露量的相关性，毒性试验结果应明确说明NOAEL、MTD和/或STD10、HNSTD剂量及其暴露量信息。