随着医药产业的政策不断出台,我国医药研发和产业环境也迎来了崭新的局面。制药企业的核心竞争力是药品研发，而药品研发中的立项工作是直接影响新药开发成功与否的关键问题，因此，如何有效的规避开发的风险，立项论证显得极其重要，也是每个医药企业研发前的工作重心。因此能否有效利用各种医药数据来进行检索、分析，找到解决方案，对于医药企业的发展也愈发重要！

　　于临床需求的药物研发

　　自2015年以来，鼓励以临床价值为导向的药物研发创新的政策法规陆续出台，中国创新药物的研发逐年递增。据2019年7月药审中心发布的药品审评报告显示，一类创新药从2016年的90个增加至2019年的319个，适应症覆盖了以肿瘤为主的各个领域，以满足迫切的临床需求。

　　2018年10月23日，药监局和卫健委联合发布关于临床急需境外新药审评审批程序的公告，推动近十年来已在欧、美、日上市却未在我国上市的临床急需的罕见病、危及生命的、缺乏有效治疗手段的、具有明显临床优势的药品上市。截至2020年底，已有三批临床急需境外新药名单公布，涉及73个药物，体现了急患者之所急，急临床之所需，以及国家对于新药审批的重点关注。

　　突破性治疗药物审评审批程序自2020年7月颁布至2020年12月31日，共有21个产品被纳入，主要为临床急需的肿瘤药物。申请人可在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序，CDE会优先配置审评资源进行沟通，指导并促进药物研发。

　　同在2020年，药审中心第一次以明确的规范性法规条文的形式出台了附条件批准程序相应的政策和要求。基于临床的急需性，申请人在履行特定的条件下，可以基于替代终点、临床终点、中间终点或早期临床试验而批准上市。目前，药审中心已经附条件批准了一些药物，包括罕见病药物和肿瘤药物，比如普乐沙福、泽布替尼、甘露特钠等。

　　优先审评审批程序即对于有明确临床价值的药物可以优先审评审批。相较200个工作日的常规审评时限，优先审评审批给予了130个工作日，尤其对于列入三批急需目录中的罕见病药物只有70个工作日，大大加速了临床急需药品的上市。据CDE《2019年度药品审评报告》显示，在已纳入2019年优先审评的注册申请中，具有明显临床价值的新药占比达34%。截至2020年12月31日，已有1213个品种纳入优先审评。

　　以患者为中心的临床试验正成为趋势

　　临床试验是药物研发的重要环节，据全球一项著名的调研报告显示，临床试验的过程中仍存在诸多挑战。以每年开展4万多个临床试验的美国为例，85%的临床试验无法留住足够的受试者，80%的临床试验延期是因为难以按时招募到足够的受试者，70%的潜在受试者距离最近的临床机构的路程超过2个小时，30%的受试者选择了中途退出临床试验，患者和医生之间的及时沟通的需求难以得到满足。

　　“造成这一现状的原因主要是由于制药行业被严格监管，相对保守，临床试验的设计和革新的速度相对缓慢，患者的经济状况、认知和所在地区的基础信息建设受限导致参与临床试验并不方便。此外，由于2020年新冠疫情的全球爆发，使得很多临床试验暂停或终止。”引入新的模式从而提高临床试验的效率已经迫在眉睫，以患者为中心开展去中心化的临床试验服务正成为一个重要的突破方向。

　　英格尔医药提醒区别于传统的需要患者到临床机构参加试验的中心化模式，去中心化临床试验则是指患者不必在临床机构接受临床试验的各项操作，而是在患者的家里或社区开展临床试验。目前这一概念还没有大规模应用，仍存在着诸多挑战，需要为这种新型的定制化临床试验设定一套标准，确保临床试验的质量和患者的安全保障。