科技进步、政府激励政策和监管改革的结合，极大地推动了中国创新药的研发进展。为了分析这些变化，我们分析了中国自主研发或经授权引进的已进入临床开发但未在任何国家获得上市的治疗药物（国内研究药物）。根据靶点、作用机制(MoA)以及与全球同类药物最高开发阶段将药物分为三类：针对新型靶点或具有新型作用机制的药物，根据其在全球范围内具备或不具备领先临床开发地位分别定义为first-in-class（FIC）或fast-follower；与已获批准药物具有相同的靶点和相似作用机制，称为me-too药物。

　　中国在研药物管线（包括疫苗）概览。a|根据作用机制，将2251款药物分为FIC、fast-follower和me-too疗法。根据药物类型，这些药物又分为五类（小分子、单克隆抗体、重组融合蛋白、疫苗和下一代药物）。由于信息不足而无法分类的产品被归入“不适用”（N/A）组，不适合上述分组的产品被归入“其他”组。下一代药物的不同子组显示在圆环图中。ADC：抗体-药物偶联物；PROTAC：蛋白水解靶向嵌合体。b|418款FIC药物按不同的治疗领域进行分组。少于20款产品的治疗领域和由于信息不足或不适合主要治疗领域而无法分类的产品被包括在“其他”组中。

　　迄今为止，肿瘤是中国最新药研发活跃的疾病领域，占总药物的55%；其次是传染病，占11%。不过，由于中国的研发创新仍处于起步阶段，me-too药物占据了半数。在肿瘤领域，me-too药物包括了71款CD 19定向嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法、37款基于PD1/PDL1的单克隆抗体和28款HER2靶向疗法。

　　基于me-too药物的成功，许多生物制药公司提升了追求FIC或fast-follower药物的信心，如2021年获批的首个用于治疗狼疮的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普（telitacicept）。当前，共有194款(46%)针对新靶标的FIC药物，新技术在推动向FIC药物的过渡中发挥着关键作用，通常是通过以新颖的技术方式解决Her2等成熟的确定靶标。

　　在下一代药物中，细胞疗法最多，其次是双特异性或多特异性抗体。细胞疗法在中国仍是双轨制的监管体系，产品可以注册为研究性新药(IND)，也可以在个别医院的研究者发起的研究中进行验证。截至2021年7月，394款细胞疗法中的321款（81%）通过此类研究者发起的研究开始临床开发，这可能为支持IND申请提供初步证据。

　　下一代（next-gen）药物进一步分类为细胞治疗、双特异性/多特异性抗体、抗体-药物偶联物、基因治疗、溶瘤病毒、核酸、蛋白水解靶向嵌合体、核酸疫苗和其他下一代药物（不属于任何下一代组）；FIC,first-in-class;FF,fast-follower;M2,me-too;n/a，由于信息不足而无法分类的产品。

　　相对于研究者在2020年1月对肿瘤治疗药物管线的调查数据，在研抗癌药物的数量从787款增长到1283款，增长主要由免疫肿瘤（IO）药物（281）和靶向(180)药物驱动。在不同类别的IO药物中，细胞疗法的增幅最大，有144款新的活跃药物加入到管道中，其次是T细胞靶向免疫调节剂。

　　传染病是第二大最受欢迎的治疗领域，包括46种FIC药物、52种fast-follower药物和114种me-too药物。其中，60个候选药物专注于乙型肝炎。新型MoA包括抑制HBV进入、HBV衣壳组装调节剂、RNAi治疗剂和抗PD1/PDL1抗体。